Cel Zbiórki
Piotruś potrzebuje wsparcia w walce z podstępną chorobą genetyczną, która powoduje zanik mięśni. Jedyną szansą na zatrzymanie postępów choroby jest innowacyjna terapia genowa w USA. Twoja obecność lub wsparcie finansowe przybliża go do ocalenia życia.
Czym jest DMD?
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest wynikiem mutacji w genie DMD, który odpowiada za produkcję dystrofiny – białka chroniącego komórki mięśniowe przed uszkodzeniami. Bez tego białka mięśnie stopniowo zanikają i są zastępowane tkanką tłuszczową oraz włóknistą.
Wstęp wolny.